|
SMA İlaçlar neden pahalı, Türkiye ve dünyadaki durum ne?
SMA İlaçlar neden pahalı, Türkiye ve dünyadaki durum ne?
Www.TrendForum.Net
Spinal Musküler Atrofi, kısa adıyla SMA, kalıtsal ve ilerleyici bir kas hastalığı. İstemli kasların erimesine yol açan SMA, sinir-kas (nöromüsküler) hastalıkları grubuna dahil.
SMA otozomal ve resesif bir hastalık. Bunun anlamı şu: Anne ve babanın taşıyıcı olması durumunda doğan bebeklerin SMA hastası olma ihtimali 4’te 1. Yani anne ve baba hasta değilse bile 4 çocuktan biri hasta olabilir.
Taşıyıcılık oranı ise toplumda 50’de bir. Doğumlarda ortaya çıkma olasılığı ise dünya çapında yaklaşık olarak ortalama 10 binde birken Türkiye'de bu oran 7 binde bir civarında.
Motor sinir hücrelerinin bir mutasyon nedeniyle SMN (Survival of Motor Neuron) proteinini yeterli miktarda üretememesi sonucunda oluşan bu hastalık, uzun yıllar tüm dünyada bebek ölümlerine yol açan genetik geçişli hastalıklar arasında ilk sıradaydı.
En ağır seyreden türü de 'Tip 1 SMA'. Baş kontrolü, kol-bacak hareketleri, dönme, yürüme gibi temel becerilerin kaybedildiği bu seviyede yutkunma ve emme gibi işlevler de yerine getirilemiyor ve ömür boyu cihaza bağlı şekilde ancak yaşam sürdürülebiliyor. Çoğu hasta uzun süre hayatta kalamıyor.
Aileler neden kampanya yapıyor?
Tedavi için kullanılan üç tip ilaç var. Türkiye'de bu ilaçlardan sadece bir tanesi olan Spinraza SGK tarafından karşılanıyor.
Gen tedavisi sakıncalı dense de Türkiye'de kullanılan Spinraza dışında Zolgensma ve Risdiplam da Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylı ilaçlar. FDA Mayıs 2019’da, Avrupa İlaç Ajansı (EMA) da Mayıs 2020'de bu ilacı onayladı.
Aileler Zolgensma'ya ulaşmak istiyor çünkü bu ilaç ömür boyu kullanılmak zorunda olan Spinraza'nın aksine tek seferlik. Aileler de işte bu sebeple kampanya yapıyor.
Türkiye'de bulunmayan ve uygulanabilmesi için çocuğun 2 yaşından küçük veya 21 kilodan az olması gereken Zolgensma'ya ulaşmak için aileler gerçek anlamda zamanla yarışıyor.
2020 yılında tedavi için para toplamaya uğraşan 23 kampanya vardı. Ülkedeki SMA Tip 1 hasta sayısının toplamda 100’e yakın olduğu tahmin ediliyor.
Onaylı kullanımının henüz bir yıllık geçmişi bulunan yeni bir ilaç, genetik bir hastalık olan Spinal Musküler Atrofi (SMA)’nın en ağır seyreden formu Tip 1’de çok umut verici sonuçlar sağlıyor. Yaşam beklentisini yükseltirken hastanın solunum cihazına bağımlılığını azaltıyor, hareket kabiliyetini artırıyor. Yeterince erken uygulanabildiğinde bebeklerin tamamen normal bir hayat sürme şansını yakalaması bile mümkün oluyor.
Araştırma-geliştirme, lisans, yatırım ve pazarlama maliyetlerinin yanı sıra hasta sayısının hem çok az hem de ilaca mecbur olması. Hem de bunlara ek olarak ilacın tek seferlik olması fiyatın pahalı olmasına neden olarak gösteriliyor.
Ne var ki, damardan enjekte edilerek 1 saat içerisinde kolayca uygulanan Zolgensma'nın geçmişi bundan biraz daha karmaşık.
Nasıl dünyanın en pahalı ilacı oldu?
Aslında bu ilaç ABD ve Fransa'da bulunan, kar amacı gütmeyen ve bağışla finanse edilen laboratuvarlarda üretildi. Novartis firmasının eline geçerek dünyanın en pahalı ilacı haline gelmesinin hikayesi şöyle;
2009 yılında New York'ta SMA tip 1 hastalığı ile doğan Sophia Gaynor isimli kız bebeğin ailesi kızlarını kurtarabilecek araştırmaların Ohio'daki Nationswide Çocuk Hastanesi'nde (NCH) SMA uzmanı hekim Brian Kasper tarafından yürütüldüğünü öğrendi.
Kasper'in çocuk hastanesindeki araştırmasını finanse etmek isteyen aile 'Gaynors' adıyla bir vakıf kurdu ve iki yıl içinde 2,3 milyon dolar para toplandı. Bu fona devlet araştırma kurumlarından ek bağışlar ve kamu fonları da eklendi.
Yeni ilaca yönelik laboratuvar ve hayvan çalışmaları o kadar umut vericiydi ki, ABD Gıda ve İlaç İdaresi, Eylül 2013'te dokuz aylık bebeklerle ilgili ilk çalışmayı onayladı. O dönemde çocuk hastanesi de Gaynors Vakfı'nın bu araştırmanın ana finansörü olduğunu duyurdu.
Ancak bundan sadece bir ay sonra hastane, gelecekte adı "Zolgensma" olacak olan bu ilacın haklarını finansal yatırımcılar tarafından kurulan AveXis adlı bir şirkete devretti. Buna karşılık, çocuk hastanesi de 2017'de 36 milyon dolara AveXis'in sattığı hisseleri aldı. Kasper'ı da 'danışman' olarak işe alan şirket 21 çocukla yapılan bir başka çalışmayı da finanse etmeye devam etti.
AveXis, başka lisans anlaşmalarıyla da Zolgensma'nın geliştirilmesi ve pazarlanması için ihtiyaç duyduğu patentlere erişim sağladı. Bunun için önce ABD'deki iki ticari araştırma laboratuvarı ile sözleşmeler yapıldı. Daha sonra da yine bağışlarla finanse edilen Fransa'daki Genethon laboratuvardan başka bir önemli araştırma bileşeni için patent lisansı alındı.
AveXis Genethon''ın araştırma sonuçları için dört milyon dolar ödedi. Bunun yanı sıra pazar onayı veya belirli satış hedefleri gibi bazı dönüm noktalarına ulaşıldığında ek ödemeler yapıldı.
Sinopharm'ın Covid-19 aşısına onay çıktı: 4 soruda Çin'deki aşı çalışmaları ile ilgili bilinenler
Salgında geliri düşen ilaç firmalarından 300'den fazla ilaca zam
Toplamda ilacı geliştirmek için AveXis'in ne kadar harcadığı bilinmiyor ancak yıllık raporlarına göre, AveXis'in alışından Novartis'e satışına kadar toplam 580 milyon dolarlık kurumsal harcama yaptığı görülüyor.
Bu giderleri finanse etmek için AveXis yatırımcılar, gemiye daha fazla finansal yatırımcı getirdi. Sonunda, Blackrock ve Vanguard Group gibi tanınmış şirketler de dahil olmak üzere bir düzineden fazla şirket bu ilaç yatırımcı oldu.
Nisan 2018'de bu finansal yatırımcılar, Zolgensma da dahil olmak üzere tüm AveXis'i 8,7 milyar dolara İsviçreli ilaç devi Novartis'e sattı.
Kurucu yatırımcılar, AveXis'e yatırdıkları sermayeyi beş yıl içinde fazlasıyla katlamış oldular. ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu tarafından hazırlanan bir rapora göre, araştırması bir zamanlar ilgili çocukların ebeveynleri tarafından finanse edilen doktor Kasper de bu satıştan yaklaşık 400 milyon dolar pay aldı.
Gaynors Vakfı'nın ise AveXis'in devralınmasından sonra bir rolü kalmadı.
Novartis bugüne kadar AveXis için araştırma harcaması miktarı veya satın alma fiyatı ile ilgili soruları henüz yanıtlamış değil.
Sophia'ya ne oldu?
Sophia Gaynor bugün hala hayatta ve 11 yaşında. Ancak yatalak vaziyette yaşıyor.
Ailesi, Zolgensma geç kaldığı için kızları için bir şey yapamadı ancak başlattıkları vakıf diğer SMA çocuklarına bir umut ışığı oldu.
Spinraza Türkiye'de her ihtiyaç sahibine ulaşabiliyor mu?
Spinraza bu alanda ilk geliştirilen ilaç. Patenti, Biogen firmasına ait ve FDA onayını 2016’da aldı.
Türkiye'de Spinraza'ya da ulaşım yeterli şekilde olmadığı özellikle son aylarda SGK'daki bütçe sıkıntısı nedeniyle hastalara ilaç temin edilemediği ileri sürülüyor.
İsmail Çağan'ın annesi Pelin Demir de BBC'ye verdiği röportajda, "İlacı her aldığında mutlaka fiziksel olarak bir gelişim göstermesini bekliyorlar. Azıcık bile bir gelişim gösteremezse ilaç kesiliyor" diyerek ilacın temininin bazı koşullara bağlandığını belirtiyor.
Kriterleri sağlayamayan çocuklar tedaviden mahrum kalabiliyor. Aileler ise var olan tüm ilaçların devlet tarafından koşulsuzca karşılanmasını istiyor.
ABD ve Avrupa Birliği'nde kullanılan Zolgensma'nın gen tedavisi olması bakımından henüz işe yararlığının kanıtlanmadığı ileri sürülerek bunun yerine oral yolla alınabilen Risdiplam ilacının Türkiye'ye getirileceği işaret edilmişti.
Sağlık Bakan Fahrettin Koca, Ağustos ayında Risdiplam'ı kast ederek "Son dönemde ruhsatlandırılan, oral yoldan alınan bir benzer ilacın geliştiğini ve onay aldığını, bununla ilgili hem Maliye, hem SGK hem de bizim devrede olduğumuzu söylemek istiyorum. Biz de bu ilaca ulaşmaktayız" demişti.
Risdiplam FDA onayını yeni aldı ancak henüz Türkiye'ye getirilmedi.
İlaçların hangisi daha etkili?
Bakan Fahrettin Koca, Zolgensma için yaptığı bir açıklamada "Tedavi üstünlüğüne dair kanıt bulunmamaktadır" dese de Amerikan Nöroloji Akademisi'ne göre ilaçların etkililik karşılaştırması şöyle:
Zolgensma: %95
Risdiplam: %88
Spinraza: %61
Ayrıca Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK) da 22 Aralık'ta yurt dışı ilaç listesine Zolgensma'yı en üst sıradan eklemiş durumda.
Diğer ülkeler ne yapıyor?
Fransa ilaç fiyatları için üst limit belirlemeyi tartışıyor.
Brezilya Novartis'in yüksek fiyatına itiraz etti ve Zolgensma için en fazla 550 bin dolar verileceği kararı aldı. Novartis ise bu karara itiraz ederek Brezilya'yı mahkemeye götürdü. Dava hala devam ediyor.
Dünyanın en büyük ilk beş ekonomisi içinde olan Japonya ise Zolgensma'yı genel sağlık sigortası kapsamında ihtiyaç duyan tüm vatandaşlarına ücretsiz sağlıyor.
Anlaşmalı ülkelerde, sağlık güvencesine bağlı olarak fiyatın 600 bin dolara kadar indiği söyleniyor ama tutarın en alt sınırı için dahi bireysel erişim oldukça zor.
Novartis yüksek fiyat nedeniyle 100 doz ilacın ücretsiz verileceği MAP (Managed Access Program) isimli bir program uyguluyor.
Ocak 2020'de başlayan bu programa başvurabilmek içinse ilacın hastanın bulunduğu ülkede onay almamış olması ama uygulanması için gerekli izinlerin sağlık yetkililerince verilmiş olması gerekiyor. Bu koşulların yarattığı çelişki ise dikkat çekici.
Gen terapisi üzerindeki tartışmalar
Gen terapisinin ilk uygulamalarından biri olan Zolgensma diğer tüm gen tedavilerinde olduğu gibi kuşku ile yaklaşılan ve uzun vadeli sonuçları, yan etkileri üzerinde tartışmalar devam eden bir ilaç.
Türkiye’de Zolgensma kullanımı konusunda henüz bir protokol yok. Avexis/Novartis yetkilileri Haziran 2020'de SMA Benimle Yürü Derneği temsilcileriyle bir görüşme gerçekleştirdi.
Bu görüşmede şirket Türkiye'nin kendileri için öncelikli ülke olduğunu ve TİTCK ile sürekli görüşme halinde olduklarını kaydetti.
alinti
__________________
"Bakın benim parolam sevgidir. Ama ben şiddeti de yerine göre bir enstrüman olarak kullanırım."
|